Куда движется медицинская отрасль

Доказательная медицина появилась в начале XX в., а персонализированная выросла на ее основе путем пересмотра парадигмы доказательной. Впервые термин «персонализированная медицина» ввел бывший президент США Барак Обама. Но на тот момент это было скорее желание заглянуть в будущее и представить, как все будет выглядеть. Для развития будущего требуется время, и чтобы привести понятийный аппарат к тем реалиям, в которых мы сейчас находимся, был введен термин «прецизионная медицина», которая является промежуточным звеном между доказательной и персонализированной.

В чем особенности доказательной медицины? Она устранила предвзятость человечества, которая раньше существовала при оценке клинических испытаний, путем введения слепого метода исследования и устранения систематических, прежде всего статистических, ошибок. Более того, доказательная медицина ставит своей целью не просто облегчить симптомы больного, а вывести больного на более правильный клинический исход. Получается это путем слепых, сравнительных, плацебоконтролируемых исследований, которые  выполняются на очень больших группах.

Но есть одна проблема — исследования очень дорогие, из-за необходимости набора больших групп и еще одного факта: люди, к сожалению ученых и к счастью врачей, не подопытные животные, и с ними сложно работать. Люди очень сильно отличаются друг от друга по генотипу, к тому же каждый ведет свой образ жизни: кто-то ест жирную пищу, сахар, спит долго... Все это накладывает свои отпечатки.

Все по-разному реагируют на лекарства. Персонализированная медицина решает дороговизну исследований тем, что разделяет людей на более-менее гомогенные группы (в которой все члены имеют между собой много общих признаков). И когда исследование препарата проводится внутри такой группы, то она позволяет сделать такие же по качеству выводы, как и исследование в гетерогенной популяции (с набором различных характеристик).

Как разделить группы

Разделить людей на группы можно по особенностям взаимодействия с окружающей средой: например, одни больше едят жирного, другие — больше сладкого. Можно разделить просто по генотипу. После разграничения можно провести лечение для каждой из групп, и в результате окажется, что люди по-разному реагируют на препараты. Например, первая группа получает от препарата один вред и никакой пользы; есть другая, которой применение препарата не приносит ни вреда, ни пользы; в третьей группе от лечения видна польза, но имеются побочные эффекты; а на четвертую группу препарат оказывает только положительное влияние.

После того как эти связи установлены, возможно исключить две первые группы. Группа, где есть побочные эффекты, всегда останется в ведении врача. Он должен решить, действительно ли стоит применять в ней данное лечение и не будет ли пациенту от этого хуже.

Медицина групп обладает всеми преимуществами доказательной медицины, но она не так дорога, потому что клиническое испытание препаратов в этих группах стоит дешевле за счет снижения количества людей, принимающих участие в исследовании.

От доказательств к персонализации

Но тут есть небольшие проблемы. Потому что на самом деле эти группы внутри выглядят очень разрозненно. Идеальные группы для персонализированной медицины состоят из одного человека. А медицина групп, когда проводят лечение гомогенных групп, — это прецизионная медицина. Термины «персонализированная медицина» и «прецизионная медицина» часто используются как взаимозаменяемые понятия. Но это неправильно.

При переходе от доказательной медицины к прецизионной у нас накапливается научная база, четкие знания о том, какой препарат надо применять в каждой группе. А вот когда мы переходим от групп к одному человеку, то здесь нам нужно не только знание, но еще и целостное понимание того, как функционирует каждый отдельно взятый организм.

Не все области медицины могут достичь этого состояния одновременно, но уже сейчас понятно, как будет выглядеть будущее. Общество продвигается от лекарственных блокбастеров, которые работают для всех одинаково хорошо, к прецизионной медицине, где будет сегментация по разным профилям. Прецизионный подход усиливает доказательную медицину, увеличивая эффективность и снижая затраты на исследования и создание новых лекарственных средств. Он помогает спасти препараты, которые работали хорошо, но обладали сильными побочными эффектами для маленькой группы людей. В условиях медицины групп этих людей можно просто исключить из назначения.

Любое средство, которое проходит испытание на группах, затем может быть персонализировано путем выделения генетических групп людей, которые отвечают на препарат хорошо или плохо, и затем препарат должен быть таргетирован на конкретную группу, которая получает наибольший положительный эффект.

В мире уже есть две области медицины, который достигли персонализации. Это лечение онкобольных с помощью персонализированных лекарств (вакцин на основе дендритных клеток самого больного, которому затем их и возвращают для борьбы с опухолью). Но такой метод не применяется к другим больным и используется для лечения лишь некоторых опухолей. Вторая область — использование собственных стволовых клеток пациентов.

Области, которые достигли прецизионности: таргетная терапия опухолей, которая была изобретена в 2018 г., и лечение эндокринологических больных. Вторая область развивалась в течение последних 10 лет. Скорость внедрения прецизионности зависит от того, насколько просто разграничить группы.

Маркетинг на ранней стадии

Сегодня сразу же перейти к применению эффективных персонализированных препаратов невозможно. Этот переход будет осуществляться постепенно — через промежуточное звено препаратов, которые разрабатываются для группы больных. При их применении ответ на лекарство изучается с помощью специального диагностического теста. В случае, если будут разработаны персонализированные препараты, ответ на их применение у конкретного пациента можно будет мониторировать с помощью хорошо прогнозируемого специального теста.

Особенно актуальна разработка персонализированных лекарств для детей и пожилых людей, поскольку специальных препаратов для них недостаточно. Однако постепенно появляются все новые препараты для этих групп населения. В частности, сегодня в разработке у американских биофармацевтических компаний находятся 282 препарата для применения в педиатрии. Это препараты для лечения онкозаболеваний, инфекционных болезней, генетических расстройств, неврологических расстройств и других заболеваний.

Эволюция от общих к персонализированным препаратам происходит медленно, поскольку экономически наиболее выгодны блокбастеры, которые производятся и продаются в больших объемах и, соответственно, стоят недорого. Производство лекарств для гомогенных групп и тем более для отдельных людей по-прежнему остается слишком дорогим.

Тем не менее, в России на XX Ежегодной всероссийской конференции «Фарммедобращение-2018» персонализированная медицина была выделена отдельным направлением, которое Минпромторг планирует в будущем развивать совместно с Минздравом. А на открытии IV Российско-армянского форума по здравоохранению глава минздрава Вероника Скворцова рассказала, что лекарственные препараты для персонализированной терапии онкопациентов появятся в РФ уже в конце 2019 г. На это из госбюджета будет выделено порядка 150 млрд руб.

Медицина будущего будет устроена следующим образом: молодой человек проходит тесты на предрасположенность к определенным болезням, полученные данные используются для составления паспорта пациента. В дальнейшем человек регулярно наблюдается и, если врач видит отклонения от его индивидуальных показателей, он назначает либо профилактические мероприятия, либо лечение. Причем лечение будет индивидуальным, а значит, максимально эффективным.

_{Материал подготовлен при поддержке Invitro}